自产|搜狐健康

作者|周一川

编辑|袁岳

5月5日世界肺动脉高压病日前夕，中国首部《中国肺动脉高压患者生存状况白皮书》(以下简称白皮书)正式发布。调查结果显示，我国半数以上的肺动脉高压患者由于疾病认知、治疗可及性、医疗负担等多种因素未能达到初始治疗标准或不定期随访，对治疗效益和长期预后产生不良影响，治疗规范化亟待提高。

肺动脉高压，尤其是动脉性肺动脉高压，是一种慢性、危及生命的疾病，被认为是“心肺血管系统的癌症”。肺动脉高压的常见症状包括气短、乏力、心绞痛等。随着肺动脉压力的增加，患者的心脏负荷会继续增加，最终导致右心室肥大、衰竭，甚至死亡。患者的外表看似健全，但日常活动受到不同程度的限制，导致长期缺氧导致胸闷、气短、发绀、浮肿。由于缺氧，嘴唇呈蓝紫色，所以也被称为“蓝唇”。

中国医学科学院阜外心血管病医院心血管内科主任医师、全国心血管病专家委员会委员、领先研究专家刘志红教授在接受采访时表示，随着医疗技术和理念的进步，诊疗整体水平提高，医疗资源配置合理化，公众健康意识提高，肺动脉高压的诊断时间逐步缩短，诊疗水平显著提高。

比如研究报告显示，2006年及之前确诊的患者需要2.5年，2007-2017年确诊的患者需要2.4年，2018年及之后确诊的患者需要2.0年。

但她也表示:调查还发现，仍有几大诊疗难点需要各方共同解决，主要是诊断困难、治疗不规范、恢复正常生活障碍等。基于此，她希望各方继续探索，积极配合，进一步加强医患教育，提高治疗依从性，减轻患者负担，推动我国肺动脉高压诊疗取得长足进步。

在采访中，刘志红教授还详细解释了白皮书调查结果中反映的主要结果:

困境1:疾病知晓率有待提高，诊断困难

白皮书显示，对肺动脉高压的知晓率低，诊断能力差，导致诊断延误。患者平均诊断时间为2.2年，大多数患者在症状出现后1年内即可完成诊断，但相当比例的患者需要5年以上才能完成诊断。从诊断到治疗平均需要2.6年。虽然很大比例的患者在诊断后3个月内开始治疗，但20%的患者在诊断后3年或更长时间后开始治疗。

肺动脉高压是一种进行性疾病，延迟治疗可能影响患者的长期预后；“早期诊断和治疗”可以大大提高患者的生活质量。

困境2:治疗标准化需要加强，用药依从性急需提高

与许多难治性疾病相似，肺动脉高压是一种进行性疾病。中断或停用可能会使患者难以达到低风险状态，甚至导致疾病控制不佳和加重，最终可能影响患者的长期预后。

标准化治疗和定期随访对患者通过提高依从性来改善其长期预后非常重要。然而，白皮书中显示的情况并不乐观。发现大多数患者未能达到初始治疗标准，47%的患者开始采用单一药物方案，尤其是在诊断时已达到世卫组织功能三级和四级的患者，仍有47%和36%的患者开始采用单一药物方案。与《中国肺动脉高压诊疗指南》(2021年版)推荐的用药建议相比，由于缺乏靶向药物的初始组合，患者难以达标。12%的患者没有返回门诊，不定期返回门诊的患者比例高达39%，给疾病的评估和管理带来了很大的障碍。

调查还发现，24%的患者在治疗过程中停止治疗或停药，费用是绝对的主要原因。在不规律用药的患者中，86%的患者表示因为价格高、支付能力有限而停药。

困境3:患者生活质量亟待提高，回归正常生活面临障碍

肺动脉高压虽然是肺动脉血压异常升高，但其疾病性质与常见的慢性病“高血压”完全不同。

高血压患者的生活质量与健康人几乎相同，但肺动脉高压患者的生活质量与癌症患者相当。中国肺动脉高压患者的生活质量在大多数维度上与美国患者存在明显差异。生理机能、一般健康、活力得分相近，但情绪机能得分差异最大。

白皮书指出，我国大多数肺动脉高压患者都会出现抑郁，95%的患者会感到抑郁和兴奋。94%的患者睡眠不好，91%的患者感到不安，无法平静下来。诊断时间越长，对患者的社会关系影响越大。长期治疗造成巨大的经济负担和持续的心理压力，使患者与家属、亲属关系恶化更难获得支持。

“心血管癌”的生活质量与癌症相似。特发性肺动脉高压在中国是一种罕见的疾病，在靶向药物出现之前，中位生存期仅为2.8年。但是，肺动脉高压真的不是癌症。经过一段时间的治疗，癌症可能会逐步进展，但药物联合治疗后，肺动脉高压的整体预后可大大改善。因此，肺动脉高压的早期诊断和治疗以及长期的规范化治疗对提高患者的生活质量尤为关键。

要解决肺动脉高压患者的生存时间和生活质量问题，需要了解病情，坚持长期规范治疗。如果患者活动后出现气短、乏力、心绞痛等特殊症状，不要只想着放慢速度，要尽快就医；医生应该提高对肺动脉高压的认识。规模设施较小的医院可以识别疾病，向患者推荐上级医院，而上级医院的专家在接收此类患者时，应给出符合诊疗指南的标准化诊断和用药计划。

面对治疗费用问题，白皮书指出，近年来，我国肺动脉高压的诊疗水平在各方面都有了显著提高，医疗保险政策的推广和落地卓有成效。目前，全国基本医疗保险覆盖面相对较好——约90%的患者由城镇职工医疗保险、城镇居民医疗保险和新型农村合作医疗制度覆盖，65%的患者由门诊报销覆盖。

白皮书建议，目前各省应在省级统筹，尽快完善和落实现有的国家医疗保险政策，并在非省会城市推广报销，以确保肺动脉高压患者的基本靶向药物治疗。同时，推进门斯洛/Mente与药店的双通道报销，弥补医院取药难、药店报销难的问题，提高医保目标药物的可及性。今后，国家将不断优化医疗保险政策，积极探索罕见病高价值药物创新支付方式，在确保医疗保险基金安全的前提下，进一步弱化经济问题带来的障碍。

同时，国内知名的肺动脉高压中心要发挥主导作用，中心要率先带动全国省级医疗协会的建立，辐射到下级医疗机构，最终形成全国性的诊疗网络。通过该网络，可以实现知名专家的顺利快速转诊和远程会诊，患者在省内就医时可以获得高质量的诊断和治疗。在减轻患者远程随访负担的同时，方便了省内医疗保险的整体管理。